
У детей было ухудшено зрение, потому что они страдали от дистрофии сетчатки, состояние, которое вызывает светочувствительность клеток, составляющих сетчатку - они исчезают и умирают.
Это вызвано мутацией гена RP65.
Новая терапия, которая проводилась в сотрудничестве с Novartis, обеспечивает функциональную копию гена и тем самым восстанавливает зрение пациента.